杨大俊博士:创新药才是“救命药”的源头

亚盛医药董事长杨大俊博士(左一)在《知识分子》论坛现场

由电影《我不是药神》引发的行业思考一直在持续。2018年7月29日,《知识分子》主办了首届“知识论坛”,本届论坛主题为“与‘药神’共话:何时老百姓能吃得起救命药?”。


论坛由清华大学教授、《知识分子》主编鲁白主持,亚盛医药董事长杨大俊博士,北京大学首钢医院院长顾晋,中国社会科学院经济研究所副所长朱恒鹏,TiPLab IP Strategy联合创始人、生物医药领域执行合伙人张琤,拾玉儿童公益基金会创始人李治中,慢粒白血病患者 《我不是药神》主角原型陆勇共同进行了深度讨论。


中国的“救命药”为什么贵?杨大俊博士认为,一是创新药才是“救命药”的源头,创新药就是解决尚未满足的、无药可医的临床需求,须大力发展;二是仿制药能够解决一部分问题,但必须在专利药过期后才能进行仿制,有较高的时间成本。新药研发是一个系统工程,需要政府、企业和资本的共同支持。注册申报流程长,整体的研发投入少,医保的投入不足,是创新药研发面临的三个主要难点。


本文特摘取杨大俊博士在论坛上的精彩演讲内容,以飨读者。


7月29日下午,在《知识分子》主办的“知识论坛”上,亚盛医药董事长杨大俊指出,创新药需要良好的生态系统。


今天的主题围绕一个很热的电影《我不是药神》,首先来讲讲这个电影。我看了这部电影,也组织了我们公司所有员工看了这场电影。我认为这部电影的英文名字比中文名字起的好,Dyingto Survive,讲了癌症边缘生存的人们挣扎的生活。


电影讲了两个最基本的事实:一是从病人的角度,讲了中国癌症病人现实的悲惨现状;二是从制药企业角度,制药企业在这里面变成了反面角色,从电影角度来看他讲了一部分的现实情况,但它是扭曲的。事实上如果没有药企研发出来的新药,病人将无法得到救治。



今天我从新药研发人员的角度来讲讲做药的难处和它的意义。


新药研发是一个系统工程,不只是一个简单的产品。一个新药研发成功平均要超过10年,投资超过10亿美元。早期阶段,在大学研究所里的研究平均需要20~25年,主要研究药的机理。如果说近十年有新药,那是因为过去30年、40年做了大量的研发工作。然后进入开发阶段,合成化合物筛选优化,才能做到临床一期。临床一期是测试它的安全性以及PK(药物代谢动力学)、PD(药物效应动力学)。安全是第一,药不安全没法往下走。然后才是二期、三期。这个过程平均5~10年,最后才到产品,药监监管部门批准上市。总之,这是一个高风险高投入的过程。


与仿制药不同,做新药最关键的是专利。从产业链最早的原料,到生产、临床前、临床开发,到金字塔的塔尖都是专利药。只有专利药才能有全球的保护,才有生产、销售的权利。


在过去几十年来说,中国大部分制药企业做的是仿制药。中国在全球做专利药或创新药是很少的。这就是为什么国外公司的药可以达到百亿的销售额,因为它的市场占全球大多数。

中国癌症现在面临两个基本问题。


1. 中国癌症发病率特别高。中国的十大癌症里,像肺癌、胃癌、肝癌、食管癌,中国发病率约占全球的半数左右。特别是肝癌,发病率接近全球的60%。


2. 中国癌症患者死亡率特别高:患者五年生存率很低,只有美国的一半。

为什么会这样?这就是药物的可及性问题。国外已经研发出来的药,平均需要5~7年后才能进入中国。即使批准上市,包括格列卫,中国大部分的患者仍用不起这些药。


在这里分享一个老话题——医生与患者的关系。当医生在患者需求时,他可能是上帝,可能是天使;但一旦把病治好了要收费时,医生变成了一个人,甚至是魔鬼。


这也是医药企业所面临的困境。医药企业花费十年时间来研制新药,它不应该再承担支付体系所带来的问题。医药企业与患者关系应该是一个整体的生态系统,需要社会共同解决这些问题,政府和公众应该予以支持。


一个创新药的生态系统,需要政策、能力、投资三个方面。能力建设由企业决定,以病人的需求、市场的需求为主导。创新不是为了“创新”这个名字,而是要解决市场的需求。在这个过程中,需要政府政策环节的支持,包括知识产权、注册法规、监管、市场准入,以及政府的投入、资本的投入。


从企业来讲,要做出安全有效的好药是非常不容易的。临床最后的标准很简单,第一安全,第二有效。这里风险是非常大的,有几个瓶颈。


瓶颈1

在2015年前,最困难的是注册申报的过程


过去我们做完药理研发去审批,平均要等两年;再做完临床,又要等两年。这就浪费了宝贵的研发时间,和我们病人的宝贵时间。2015年之后,政府开始改变了审批流程和相关政策,自主药研发审批进入了加速期。尤其是临床急需药品有条件批准上市、拓展性临床试验等政策非常有实际意义。


瓶颈2

我们每年在研发上的投入较低


美国企业在2016年的新药研发投入达到了1500亿美元,未来会达到2000亿美元以上。每一家排名前十名、二十名制药企业公司每年平均投入70亿美元,这是中国没法比的。同时美国政府投入和各种社会基金解决另外一半问题,每年对生物医药的投资达到2000-3000亿美元。


全球畅销创新药100强美国占44家,而中国在100强中还没有席位。这和我们的投入是有关系的,因为投入少,专利保护也少,专利药也就少了。


瓶颈3

中国医保投入较少


过去抗肿瘤靶向药只有2个纳入医保,去年有17个被纳入。即使这样整个中国一年市场上用抗肿瘤药是138个,整体费用是1300亿人民币,就可以知道咱们在整个肿瘤医保投入是多么少。


进入医保之后“以价换量”大家可以看到很大的改变。以乳腺癌药赫赛丁为例,进入了医保后降低了70%的价格。现在这个药的情况就是供不应求。


最后讲一点。中国1300亿人民币能做什么?建港珠澳大桥超过1300亿,建高铁、造磁悬浮超过4000亿,南水北调工程超过5000亿。这说明了什么?整体来讲,投入太少,产品进入市场后投入更少。这是造成整个做创新药的困境,以及病人困境的重要原因。


来源:知识分子