药明巨诺第二款CAR-T疗法获受理,看B村客官CAR-T疗法的差异化布局

       如今,我国CAR-T疗法正进入高速发展快车道。今日,据中国国家药品监督管理局(NMPA)官网最新公示,园内企业药明巨诺第二款CAR-T疗法临床试验申请获受理。就在前不久,国内诞生了首个上市的CAR-T细胞疗法药物。同时,业内还有多款CAR-T药物蓄势待发。今天我们为大家盘点一下园内细胞与基因治疗差异化布局。


药明巨诺:有望推出国内上市的第二款CAR-T疗法


       园内企业药明巨诺是一家全球领先的细胞免疫治疗公司,已打造一个专注为血液及实体瘤开发、制造和商业化的突破性细胞免疫疗法一体化平台,建立了涵盖血液及实体瘤的全面且差异化的细胞治疗产品管线。


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药明巨诺产品管线 图片来源:药明巨诺官网


       目前,药明巨诺的CD19 CAR-T瑞基仑赛已经申报上市,预计近期获批,将成为复星凯特阿基仑赛之后国内第二款CAR-T疗法。瑞基仑赛是一款靶向CD19的CAR-T疗法,用于三线治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤患者。此次药明巨诺获受理的产品是靶向BCMA的CAR-T疗法JWCAR129。此外,药明巨诺也在探索CAR-T疗法在实体瘤方面的治疗。药明巨诺以优瑞科的ARTEMIS平台为基础而开发了两款候选药物:JWATM203为靶向AFP的TCR-T疗法,JWATM204为靶向GPC3的T细胞疗法。


       客官药明巨诺已开始着手准备商业化生产,在BioBAY建立了10000多平米的研发生产基地。该基地拥有世界最新先进的cGMP(动态药品生产管理规范)细胞治疗商业化生产工厂。


亘喜生物:致力于攻克传统CAR-T行业挑战


       园内企业亘喜生物,是一家致力于针对癌症,开发高效、经济的细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR和TruUCAR技术平台,亘喜生物正在打造一条丰富的、包含多种自体和同种异体候选产品的产品管线,与行业当前的CAR-T细胞疗法形成显著差异化,并有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战,包括生产时间长、生产质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效性等。


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亘喜生物产品研发管线 图片来源:亘喜生物官网


       目前亘喜生物进展最快的产品是GC007g和GC019F。GC007g是一款供者来源的异基因CAR-T细胞疗法,专为因细胞健康活性差、因感染和其他疾病导致不符合自体CAR-T治疗条件的复发性或难治性急性B细胞淋巴细胞白血病患者而设计。2020年12月,NMPA已批准GC007g开展1/2期注册性临床研究。


       GC019F是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法,用于治疗急性B细胞淋巴细胞白血病成人患者。目前, NMPA已批准了GC019F的新药研究申请。


       此外,亘喜生物还在今年ASCO年会期间公布了其BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法GC012F的最新研究结果,数据显示该候选药物针对多发性骨髓瘤患者(包括高危患者)能带来快速、深入、持久的治疗效果。


       亘喜生物已在BioBAY自建了生产基地。随着今年1月正式获得《药品生产许可证》后,该生产基地已完全符合中国NMPA GMP标准,硬件设施以及软件系统达到了CAR-T 细胞治疗产品生产相关的质量法规要求,并为公司中国区域的临床开发和早期商业化的CAR-T细胞产能提供了保障。


博生吉:全球首个基于纳米抗体的自体CD7-CAR-T疗法


       博生吉于2010年落户BioBAY,是一家以肿瘤细胞免疫治疗技术与产品研发为主要发展目标、以临床技术服务为主要业务的高科技企业。公司专注于开发具有国际领先水平的突破性first-in-class和best-in-class CAR-T细胞药物。


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博生吉产品研发管线 图片来源:博生吉官网


       目前,园内企业博生吉已有两款CAR-T产品获国家药品监督管理局药品审评中心受理。其中,一款为全球首个基于纳米抗体的自体CD7-CAR-T细胞注射液(研发代号:PA3-17注射液),另一款是针对CD7靶点的同种异体CAR-T细胞注射液。PA3-17由于避免了基因编辑的相关风险、再加上体内呈现优越的扩增与持续性,因此疗效显著,安全性较高。而且,由于开发成功高度优化的全自动制备工艺,成本显著降低,将有望成为普通百姓患者用得起的创新药物。


克睿基因:CRISPR技术助力CAR-T疗法开发


       克睿基因于2016年在BioBAY成立,是一家专注于病毒递送系统及基因编辑系统应用开发的创新基因治疗公司。自成立以来,公司专注于基因编辑技术的产业化应用,在通用型CAR-T方面,采用 CRISPR技术敲除免疫排斥相关基因,实现普及性更强的细胞治疗方法。双基因敲除效率和脱靶率控制处于业内领先水平,可大幅降低细胞制备成本。


博腾生物:端到端的细胞治疗CDMO服务平台


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       在BioBAY,不仅有众多致力于研发CAR-T疗法的客官,还有助力CAR-T产品研发的服务平台。园内企业博腾生物致力于打造端到端的基因和细胞治疗CDMO服务平台。


       目前,博腾生物已经完成了一期项目的建设投资和人才团队建设,1200平方米研发实验室、以及4000平方米的GMP生产车间已全部投入使用,可提供 以“质粒、病毒载体与细胞治疗”为一体的CDMO服务 ,满足客户从工艺开发到临床GMP生产的需求。在一期项目完成的基础上,博腾生物也在积极谋篇布局商业化生产。二期项目将落户位于桑田岛区域的B村三期,总面积约16000平方米,进一步提高基因与细胞治疗工艺研发与商业化生产能力。


       细胞治疗技术被认为最有希望攻克肿瘤的创新疗法之一。细胞治疗领域群雄逐鹿时代已经到来。我们相信,未来细胞治疗领域将有更多的园内企业能占据制高点。


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