首个中国抗癌新药在美获批,说明这事“有门儿”

“第一个中国原创新药在美国被批准,它的意义在于百济能做,那以后很多人都能做。这个栏到底有多高,我们一开始没有人跨过去,百济跨过去了,大家就知道它也没有多高,所以它是一个有门儿的(事)。” 当被问及国产抗癌新药获批上市的感受时,百济神州科学顾问委员会主席兼联合创始人王晓东在11月16日一个学术报告会上做出如上表述。他的回应引来全场一阵笑声。 

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百济神州科学顾问委员会主席兼联合创始人王晓东。图源:未来论坛

2019年11月15日,国内生物制药公司百济神州宣布,其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼(Zanubrutinib)通过美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准。这是FDA批准的第一款完全由中国企业自主研发获准上市的抗癌新药,预计泽布替尼在未来几周内在美国上市销售 [1]。 

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图源:FDA官网

2019年1月,泽布替尼曾获FDA授予的 “突破性疗法认定”,成为中国首个获得该认定的本土研发抗癌新药,“突破性疗法认定” 的认证可加快治疗严重疾病药物的开发和审查。今年8月,FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请,并授予其优先审评资格。 

泽布替尼用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)患者,是一款新型强效BTK抑制剂,目前正作为单药或与其他疗法联合用药,在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验,例如在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中,84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。 

淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称,是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。2018年《柳叶刀》调查数据显示,2012年淋巴系统恶性肿瘤全球发病人数约为45万 [2]。 

2013年,中国大陆淋巴瘤发病率为每10万人中4.2例,死亡率为每10万人中2.2例[3]。多数患者在确诊时处于疾病晚期,面临着治疗手段有限、预后不良的困境。 

从最初立项到正式在FDA获批上市,泽布替尼研发历时7年。泽布替尼的主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟博士介绍,“最初立项时,我们的目标很明确,一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化分子结构,希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化,并最大程度减少脱靶现象,以降低不良反应的发生率。同时,我们通过工艺上的一系列改进,力求实现药物在体内更好的吸收。

2014年,泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段,同年8月完成全球第一例患者给药。2016年7月,泽布替尼在中国进入临床。2018年8月和10月,百济神州向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)与复发难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的新药上市申请,目前均被纳入优先审评通道。 

回顾药物研发的历程,王晓东感叹,从药物的结晶、纯化、药理、临床,再到最后的生产,这是一个系列的过程,各个环节都要跨过去。“如果药做不出来,我们这个公司就解散了,所以也有一定的压力。”

王晓东还认为,中国生物医药行业跟国家的综合国力、经济发展水平以及人们的需求有很大的差距。

“医药行业作为国民经济重要的基础,发展起来不仅对社会经济有正反馈,也将对学习生物学的老师和同学有正面的促进。” 王晓东表示,“如果我们只是花钱,对社会没有产出,那么最后这个系统肯定也是不能持续的。” 


参考文献:

[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-therapy-treat-patients-relapsed-and-refractory-mantle-cell-lymphoma-supported-clinical

[2]https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)33326-3/fulltext

[3]Chen W, Zheng R, Baade PD, Zhang S, ZengH, Bray F, et al. Cancer Statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin.2016;66(2):115–32

本文来源:知识分子


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