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转化医学为药物研发打开一扇新的大门

时间:2017年10月09日 阅读: 来源:BioBAY

    经过精彩的十余场药物发现、临床前研究和早期临床研究的分会场讨论,会议进入了第三天,也就是最后一天的闭幕式环节。

    大会闭幕式由会议主席之一基石药业首席执行官江宁军博士主持,安排了三位重磅嘉宾进行主旨演讲以及专家论坛环节。

    第一位主旨演讲是赛诺菲全球研发总裁Elias Zerhouni(曾和礼)博士,他演讲的内容是“未来研发的新趋势”。

▲Elias Zerhouni(曾和礼)博士

    Zerhouni博士介绍了DNA,抗体等新技术正在戏剧化地对制药行业进行改变,药物已经不再局限于小分子,更多类型的新药不断涌现。研发人员开始关注疾病的发病机理,进而进行药物开发。

    接下来,他从转化医学,生物和精准医学通路,数字医学等方面进行了详细阐述。转化医学是最近几年研发的热点,也就是从实验室到病房(From bench to bedside)的过程。Zerhouni博士展示了新药开发的过程,表示first-in-human是最困难的阶段,因为这是从临床前研究转化到人体研究的转折点。

    人类对分子的理解正日益深入,Zerhouni博士介绍了基本的基因功能及相关的分子通路。在药物发现上,设计出的“理想分子”可以靶向于多个靶点,达到一个药物可以治疗多种疾病的结果。

    Zerhouni博士以Th2通路为例做了说明,Th2细胞因子抑制剂可以用于治疗多种过敏疾病。赛诺菲和Regeneron合作开发的IL-4/13单抗Dupixent就是这样的一个药物,它靶向于IL-4R α,可以同时阻断Il-4和IL-13信号通路。

▲Elias Zerhouni(曾和礼)博士

    另一个例子是酸性鞘磷脂酶缺乏症,该疾病又称尼曼-皮克病,是因为缺乏酸性鞘磷脂酶而导致的一种罕见病。赛诺菲旗下专注于罕见病的公司健赞针对该病开发了一种酶替代疗法药物olipudase alfa。         Zerhouni博士展示了赛诺菲针对尼曼-皮克病构建的药理模型。

    另外,在糖尿病、肥胖症和非酒精性肝硬化(NASH)的治疗上,存在着多个靶点。Zerhouni博士介绍,赛诺菲基于此,开发GLP/GIP/Glucagon双重或者三重拮抗剂。

    Zerhouni博士称,赛诺非在研发上,正在进行关键的战略转变。开发重点从小分子转向大分子,作用模式从单靶点转向多靶点。在此基础上,赛诺菲的科学家发现了多项专有技术。

    Zerhouni博士还介绍了赛诺菲上周(9月21日)刚刚在Science上发表的文献。该公司与NIH合作,开发了“三特异”抗体,可以结合到病毒的3个不同的部位中和艾滋病毒。这种新药不仅可以预防病毒感染导致患病,同时降低目前抗病毒药物引发的耐药性风险。该药物计划明年进入I期临床。

    在最新的数字医学上,Zerhouni博士介绍,大数据正为药物研发打开了一扇新的大门,数字化解决方案能够加速药物研发的过程,更好地进行疾病预测。

    最后,Zerhouni博士总结,转化医学创造了新的机会。

   第二位主旨演讲嘉宾是中日友好医院院长,中国工程院院士王辰博士。王院士演讲的题目是“如何在医院构建创新药研发和评估系统:国际和中国的模式”。

▲王辰院士

    王院士指出,当前在未被满足的临床需求方面,有着很大的创新药物开发的机会和挑战。新药开发有着巨大的进展,涌现出很多新型疗法,如细胞疗法。

    最近,国家出台了“重大新药创制专项”,进入专项的药物可以获得优先审评。近年来,CFDA也出台了一系列新法规。王辰院士指出,这些新政策既具有国际视野,也符合中国实际情况,不仅有利于新药开发,也客观上加强了相关机构的责任。

    在中国医院的临床研究模式上,王辰院士介绍,基本上是仿照国际上先进经验建设的,所以总体上与国际类似。在具体的GCP执行上,有多种模式。主导模式是第一种,越来越多是趋向于第三种。

    与欧美比较,在临床试验上,虽然中国的医院开展了不少,但王辰院士指出,与国际水平相比,开展的临床研究数量仍然相对较少。在欧美大医院,普遍一年可以开展数千个高质量临床试验,而在中国,哪怕是开展临床研究 最多的几家医院,如协和,华西和解放军总医院,每年开展的临床研究也就是几百个。

▲王辰院士

    接下来,王辰院士介绍了中日医院所组建的药物临床研究平台构架。重点是,在原来II,III期研究的基础上,建立了I期药理研究工作。

    在临床工作中,王院士最深切的感受是,国际上通用的“主诊医生负责制”在中国并没有实行,而目前普遍实行的“三级查房”导致效率低下。他还指出了目前中国临床研究上存在的问题,如GCP执行等。

    王辰院士还以实例说明,中药开发中碰到的一些实际问题。

    在研究方法上,王院士介绍了随机对照研究(RCT),队列研究,真实世界研究和人工智能等方面。

    最后,王辰院士呼吁,要重视消化道疾病,并表示,这类疾病已经成为中国疾病负担的首位。

    闭幕式最后一名演讲嘉宾是清华大学医学院院长董晨教授。他演讲的题目是“推进医学教育和创新”。

▲董晨教授

    董晨教授介绍,在创新药研发上,中国政府推出了“千人计划”,重点支持一批领军人才,特别是从海外引进高层次的科学家回国创业和开展研究。

▲董晨教授

    董晨教授接下来介绍了清华大学在推进医学教育和创新上的重大事件,并向参会者说明了清华大学医学院的组织结构和任职机制。清华大学医学院设立了一个免疫治疗创新中心。

    董教授表示,清华大学特别设置了3+2+3培养模式培养下一代的医学科学家,具体做法是3年轻化大学学习,2年国外科研培训,以及3年临床研究和实践培训。

    董晨教授还介绍了清华大学转化医学研究和临床研究情况。

    大会闭幕式特设了高峰论坛——转化医学的发展和未来。

   “闭幕式高峰论坛——转化医学的发展和未来”由基石医药首席执行官江宁军博士,论坛嘉宾分别有:中国食品药品监督管理局药品审评中心首席科学家何如意博士、赛诺菲全球研发总裁Elias ZERHOUNI(曾和礼)博士、中日友好医院院长、中国工程院院士王辰博士、清华大学医学院教授,医学院院长,清华大学免疫学研究所所长, 清华大学生命科学与医学研究院副院长,清华大学生命联合中心副主任董晨教授。(从左到右)

    五位专家对中国在转化医学方面的前景,优势,主要技术领域,以及政府、学术界、临床医生和工业界的相互合作发表了各自的看法。专家们还热情地回答了现场听众的提问。