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克睿基因CEO徐元元:医药、诊断“双布局”,开发CRISPR原创性应用

时间:2018年05月22日 阅读: 来源:BioBAY

    横跨学术界和产业界的“80后”CEO,组建了以耶鲁大学、MIT等名校科学家为班底的研发转化团队,成立仅两年便与赛默飞、金唯智等多家巨头达成战略合作……这是此次采访中,初创公司克睿基因给笔者带来的最直接的震撼。从清华到耶鲁,从学术界到产业界,如今,克睿基因CEO徐元元博士的这条创业之路才刚刚开始。

1 、从“学术界”跨向“产业界”

    2004年,徐元元从南京大学基地班被免试推荐到清华大学攻读博士,师从饶子和院士。他告诉生物探索:“饶院士是中国较早留学归国从事结构生物学研究的科学家之一,致力于蛋白质三维结构的解析和生物学功能的描述。由于结构生物学涉及多个学科,因此,读博期间我实现了从‘数学物理’转向‘生物物理’的第一次学科跨越。”

    2009年,获得博士学位的徐元元前往美国耶鲁大学继续深造,从事DNA损伤修复、肿瘤发生相关蛋白质的结构与功能等方面的研究。在此期间,他实现了从“生物物理”转向“生物化学”的再一次学科跨越,这也使得他向生物医学领域又迈进了一步。

    结束耶鲁大学求学之旅后,徐元元博士受“千人计划”专家王鹏博士的邀请加入了亚宝药业全新搭建的创新药研发平台。任职期间,他承担了多项创新生物药的开发及2项1.1类小分子新药的临床前生物学评价。

    对徐元元博士来说,亚宝的这段工作经历不仅让他了解并熟悉了新药研发的过程,还使他深刻领悟了国际合作在公司发展中的重要性。“我一直非常感激在亚宝的这段宝贵工作经历,”他说,“王鹏博士是国内精英级别的研发高管。他传递给我的理念是,做公司不仅要埋头苦干,还要学会有效地整合资源,利用好全球医药研发在中国地区蓬勃发展的必然趋势。”

2 、从“克睿基因”开启创业之旅

    2016年7月,徐元元博士在苏州正式创立了克睿基因(Cure Genetics)。采访中,他向生物探索讲述了长达几年的创业准备历程。  

    2013年1月,Broad研究所张锋、丛乐等在Science杂志首次证实CRISPR技术能够编辑哺乳动物细胞基因组,打开了这一基因编辑新技术在生命科学领域广泛应用的大门。

    “我与丛乐博士在清华大学时是师兄弟,赴美留学后也一直保持着密切的交流。文章发表后,我们都认为这是一个巨大的契机,但当时CRISPR技术仍有很多需要研究和突破的地方,包括脱靶效应的安全性、在动物或人体内的编辑效率、递送工具的成熟度等。因此,我们感觉这一技术离实现产业化还有很长的路要走。”徐元元博士回忆道。

    之后,在长达两年的时间里,他们一直在关注CRISPR技术的应用发展;同时,也在不断综合评估中国的市场、政策、人才和资金环境是否能给基因编辑公司一片成长的土壤。2016年7月,当各方面因素都走向成熟时,徐元元博士抓住时机,水到渠成地创办了克睿基因。

3 、产品布局、人才招徕、对外合作“全面开花”

如今,克睿基因的发展脉络已逐步清晰。

    在产品布局方面,克睿基因建立了国际顶尖的医疗级CRISPR基因编辑技术平台及递送平台,专注于新型医药、诊断领域中CRISPR技术原创性应用的开发。一方面,保持初心,继续锚定基于基因编辑技术的药物和疗法,推进新型医药上市;另一方面,拓展应用基因编辑技术的高精度识别能力,搭建分子诊断的技术平台,并推动原创型产品开发和产业化。

    在人才招徕方面,克睿基因不仅引进来自于清华、哈佛、耶鲁、新加坡国立大学等世界顶级研究机构的科学家,同时不断吸引具备丰富药物生产、研发管理经验的业内人士加盟,建立起一支学术背景雄厚、开发经验丰富的队伍。

     在对外合作方面,克睿基因近期与全球科学服务领域领导者赛默飞达成战略合作,结合双方各自的技术优势和市场资源,共建基因编辑研发中心并合作开发液体活检市场。

    “克睿基因与赛默飞的合作不单单是基于某个产品,而是在整个基因编辑领域的合作。我们的‘基因编辑研发中心’实际上是一个转化医学平台,计划吸收强大的科学家团队加入这一平台,加速开发有潜力的基因编辑产品。”徐元元博士说。

4 、将好项目最快地推向临床

    依托于强大的科研实力和一流的资源平台,克睿基因的研发项目迅速推进,目前已有一个新药研发项目开启了全球首例临床试验,诊断产品已经进入产品优化阶段。同时,公司已申请发明专利3项、实用新型专利8项。

    “我们现阶段的目标是,堆积好公司的天赋池,搭建好产品线,引入更多的合作伙伴,将好项目最快地推向临床。”徐元元博士如是说。

    采访中,他向生物探索透露,目前公司开启临床试验的项目属于CAR-T疗法。具体来说,克睿基因利用基因编辑技术对健康供者(非患者本人)的T细胞进行改造,从而制备出大量供不同患者使用的CAR-T细胞,即通用型CAR-T(UCAR-T)。

    与自体CAR-T疗法不同,UCAR-T可以实现大规模量产,并且不受患者T细胞质量的影响,这不仅能大幅度降低治疗费用,还无需针对每个病人单独制备,可以随时使用,从“私人定制服务”变成了“产业化药品”,药物可及性得以大幅提升,从而真正实现“惠及大众”。

5 、我们有责任推动行业不断前进

    据悉,克睿基因的UCAR-T项目得到了国家有关部门的关注,已获批国家科技重大专项。对于推动UCAR-T产业化,徐元元博士还有更深一层思考。

    他说:“如今国内CAR-T领域的发展如火如荼,但是作为一个新兴领域,各家公司的生产工艺和生产系统均有差异,基于各自的研究成果和临床数据建立起来的质量标准更是千差万别,因此,想要建立行业统一标准非常具有挑战性。UCAR-T作为一种真正的产业化药品,可以逐步消除这种差异,最终形成统一的行业质量标准。”

    他还强调,质量标准将是T细胞药物生产的核心所在。从长远角度来看,只有建立大规模的生产平台和一系列药品质量标准,这个领域才能进入常规、快速的发展路径。

    事实上,自成立以来,克睿基因一直致力于形成一套科学的、被广泛认可的T细胞药物质量标准。就自身而言,公司向监管部门提供大量的、有说服力的试验数据,推动标准的制定和推出;此外,克睿基因也盼望更多的公司加入讨论,群策群力,共同为行业的发展做出贡献。

    “我们很愿意与全行业共享T细胞药物质量标准,”徐元元博士说,“作为研发型公司,我们有责任不断推动行业的前进。”