园内基石药业、亚盛医药新药迎来喜讯

       近日,基石药业PD-1抗体以及亚盛医药MDM2-p53抑制剂近日分别在中美迎来喜讯,请看详细报道。


基石药业PD-1抗体CS1003被美国FDA授予孤儿药资格

       CS1003是一种靶向人程序性细胞死亡蛋白1(PD-1)的人源化重组IgG4单克隆抗体,正在开发用于多种肿瘤的免疫治疗。与已经获批、或者正在临床试验的大多数结合人源及猴PD-1的单克隆抗体相比,CS1003不仅能够结合人源及鼠源PD-1,而且在同源小鼠肿瘤模型的药效测试中,CS1003表现出独特的竞争优势。CS1003的I期临床试验目前正在澳洲, 新西兰和中国同步进行。同时,CS1003联合乐伐替尼一线治疗治疗晚期肝癌患者的全球多中心III期注册临床研究,也正在入组。


       基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示:“肝细胞癌是一种侵袭性极强的疾病,中国又是肝癌大国,加上缺乏有效治疗药物,导致患者整体预后较差。CS1003是基石药业肿瘤免疫骨架产品之一,目前对其已开展了多项联合治疗的临床研究。美国FDA授予CS1003孤儿药资格,是对缺乏有效治疗手段的肝细胞癌患者的一大福音。”


       基石药业政府与注册事务高级副总裁王三虎表示:“CS1003是基石药业自主研发的PD-1单抗,与已经上市和在研的PD-1抗体相比有明显的差异化优势。此次美国FDA孤儿药资格认定是CS1003全球战略布局的一个重要进展,我们将继续致力于在肝细胞癌这样的复杂癌种中,探索其联合疗法的有效性与安全性,以解决患者的临床治疗之需。”


       美国FDA“孤儿药资格认定”源自 《孤儿药法案》(Orphan Drug Act,ODA),是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格认定的新药,有机会获得 7 年市场独占权。除此之外,FDA对孤儿药有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。


亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115完成中国Ib期临床研究完成首例患者给药

       亚盛医药在研原创1类新药MDM2-p53抑制剂APG-115作为单药及联合治疗成人复发或难治急性髓性白血病(AML)、复发或进展高危/极高危骨髓增生异常综合征(MDS)的Ib期临床研究,已在中国完成首例患者给药。作为用于治疗实体瘤的、首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂,这是APG-115首次涉足血液肿瘤适应症的临床研究。


       该项研究为一项全国多中心Ib期临床研究,旨在评估APG-115作为单药及联合阿扎胞苷或阿糖胞苷治疗复发或难治AML、复发或进展高危/极高危MDS等血液肿瘤患者的安全性、药代动力学和药效动力学特征。


       APG-115为亚盛医药在研的一种口服生物可利用的、高选择性的小分子MDM2抑制剂,对MDM2具有高度结合亲和力,通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。APG-115此前已在中国和美国展开多项治疗实体瘤的临床研究,是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂。现正在同步推进APG-115多个血液肿瘤适应症的全球临床开发。


亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示:

       “目前针对AML、MDS等血液肿瘤的治疗仍然存在较大的、尚未满足的临床需求。同时我们也注意到,靶向MDM2-p53的药物开发越来越受业界关注。作为首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂,APG-115在针对实体瘤的临床研究中已显示较好的安全性与初步疗效。我们将进一步积极探索APG-115在血液肿瘤方面的潜力,为中国乃至全球的AML、MDS患者提供更多的治疗选择。”


急性髓性白血病 (AML)

       AML是一种骨髓的克隆性增殖性疾病,发病率随着年龄的增长而增加,是中国最常见的白血病,约有1.62 ~ 2.32人/10万人1。针对AML的治疗一直以“7+3” 组合(7天阿糖胞苷+3天蒽环类药物)作为标准诱导缓解治疗方案,但仍有多达40%的新诊断AML患者在初始诱导缓解治疗期间不能达到完全缓解(CR),即为难治性,或在获得CR后6个月内复发2。


骨髓增生异常综合征(MDS)

       MDS是一组来源于异常多能干细胞的异质性造血疾病,其特征是造血功能低下、骨髓衰竭、外周血细胞减少和生存率降低。在中国,MDS的发病率约为5人/10万人。尽管去甲基化药物针对MDS的治疗有很高的应答率,但许多患者最终对去甲基化药物的作用会产生耐药性。一旦出现耐药性,总的预后就会变得很差。在高危的MDS患者中,去甲基化药物失败与平均生存期少于6个月相关3。所以不论对于复发进展的AML还是MDS患者,迫切需要新的治疗方法及更有效的治疗药物。


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